做醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)，就像是要科學(xué)地比一比哪個(gè)工具更好用。怎么比才公平、結(jié)果才讓人信服？這里頭關(guān)鍵的一步就是試驗(yàn)分組設(shè)計(jì)。分組設(shè)計(jì)決定了病人怎么分配、治療怎么安排、最后數(shù)據(jù)怎么對(duì)比。不同的研究目的，得用不同的分組法子。要是分組設(shè)計(jì)沒(méi)弄好，整個(gè)試驗(yàn)可能就白干了。常見(jiàn)的分組方式主要分兩大類(lèi)：?jiǎn)谓M試驗(yàn)和多組試驗(yàn)，它們底下還有更具體的設(shè)計(jì)。

試驗(yàn)分組設(shè)計(jì)，首先得看你是想單純看看效果，還是想跟別的東西比一比。單組試驗(yàn)就屬于前者，所有參加試驗(yàn)的病人都用同一種器械或者治療方法，不設(shè)置別的組來(lái)對(duì)比。這種設(shè)計(jì)常見(jiàn)于觀察性研究或者注冊(cè)登記研究，主要目的是收集這款器械在真實(shí)世界里用起來(lái)的大量數(shù)據(jù)，看看安全性怎么樣，初步了解效果。但它有個(gè)硬傷：因?yàn)闆](méi)對(duì)比，你很難說(shuō)清楚病人的好轉(zhuǎn)到底是不是這款器械的功勞，還是疾病自然進(jìn)程或者其他因素造成的。多組試驗(yàn)則是更常見(jiàn)的對(duì)比研究，目的就是比個(gè)高下。通常至少設(shè)兩個(gè)組，比如一組用新器械（試驗(yàn)組），另一組用目前公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)療法或者器械（對(duì)照組）。根據(jù)想要證明的不同內(nèi)容，又分為優(yōu)效（想證明新器械比老的好）、非劣（想證明新器械不比老的差）、等效（想證明新器械和老的差不多）這些類(lèi)型。

在多組試驗(yàn)里，具體怎么分配病人和治療，也有好幾種套路。最常用、最省心的是平行組設(shè)計(jì)。顧名思義，就是每個(gè)病人只被隨機(jī)分配到眾多治療組中的某一個(gè)，并且在整個(gè)試驗(yàn)期間只接受這一種治療。比如一個(gè)試驗(yàn)比較治療A和治療B，病人被隨機(jī)分到A組或B組，A組的就一直用A，B組的就一直用B，兩組平行進(jìn)行，最后把兩組的結(jié)果放一塊比。這種設(shè)計(jì)簡(jiǎn)單直接，容易理解，適用范圍最廣。另一種是交叉設(shè)計(jì)，這種設(shè)計(jì)下，每個(gè)病人會(huì)按順序接受所有要比較的治療。比如隨機(jī)讓一半病人先接受治療A，一段時(shí)間后，再換到治療B；另一半病人則先B后A。這樣每個(gè)病人既當(dāng)了試驗(yàn)組，也當(dāng)了對(duì)照組，自己和自己比。這法子理論上能減少不同病人之間的個(gè)體差異對(duì)結(jié)果的影響，用更少的病人數(shù)就能得到結(jié)論。但它限制也多：治療時(shí)間得翻倍；只能用于病情特別穩(wěn)定的慢性病；要擔(dān)心先用的治療會(huì)不會(huì)對(duì)后用的治療產(chǎn)生影響（攜帶效應(yīng)）。

總結(jié)

總而言之，臨床試驗(yàn)分組設(shè)計(jì)怎么選，完全取決于你想回答什么問(wèn)題。單組設(shè)計(jì)用于初步觀察，但無(wú)法有力證明療效。真要進(jìn)行比較，多組設(shè)計(jì)是黃金標(biāo)準(zhǔn)，其中平行組設(shè)計(jì)最常用、最穩(wěn)妥。交叉設(shè)計(jì)雖能節(jié)省樣本量，但限制條件多，用的時(shí)候得格外小心。核心原則就一條：保證對(duì)比的科學(xué)性和公平性，最后得出的結(jié)論才能站得住腳，才能讓監(jiān)管機(jī)構(gòu)（如國(guó)家藥監(jiān)局）信服。設(shè)計(jì)階段多琢磨，試驗(yàn)階段才省心。