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　　臨床試驗(yàn)的結(jié)果：是指受試者在藥物干預(yù)的作用下所發(fā)生的有臨床意義的臨床事件和相關(guān)指標(biāo)的變化。

　　結(jié)果指標(biāo)：是受試因素作用于受試者對象所呈現(xiàn)的效應(yīng)。結(jié)果指標(biāo)有時也稱為終點(diǎn)指標(biāo)（endpoint crite ria），即研究終點(diǎn)時所應(yīng)用的測量指標(biāo)或標(biāo)準(zhǔn)。

　　臨床試驗(yàn)的結(jié)論主要是從結(jié)果指標(biāo)的數(shù)據(jù)分析推導(dǎo)出來的。因此，一項(xiàng)研究的結(jié)果指標(biāo)如何選擇和確定、具有什么特點(diǎn)，就成為評價該項(xiàng)研究結(jié)論的真實(shí)性和價值大小的重要方面。

　　臨床結(jié)果指標(biāo)分類

　　通常將療效結(jié)果指標(biāo)分為兩類，即主要結(jié)果指標(biāo)（primary out- come）和次要結(jié)果指標(biāo)（secondary outcome）。

　　1、主要結(jié)果指標(biāo)

　　是指那些最重要和主要的、對病人影響最大，病人最關(guān)心、最希望避免的臨床事件。例如死亡、急性心肌梗死、心衰加重、重要器官損害、疾病的復(fù)發(fā)等。

　　隨著醫(yī)學(xué)模式的變化，綜合評價病人的主觀感受、功能狀態(tài)、生存質(zhì)量的指標(biāo)也越來越多地得到了應(yīng)用。

　　2、次要結(jié)果指標(biāo)

　　是指那些較重要，可用來支持主要結(jié)果指標(biāo)的數(shù)據(jù)。它們能夠反映干預(yù)所引起的主要指標(biāo)的變化，并在一定的條件下可替代主要結(jié)果指標(biāo)。包括生物學(xué)指標(biāo)、體征和實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測指標(biāo)，例如血脂、血糖、血壓的升高等。

　　臨床試驗(yàn)往往周期長、費(fèi)用高，特別是采用生存率等遠(yuǎn)期療效為結(jié)果的試驗(yàn)。為此常有人用一些生化測定指標(biāo)或近期療效等次要指標(biāo)。

　　“替代”主要指標(biāo)，在選用替代指標(biāo)時，必須滿足下列條件：
　?。?）與原設(shè)計(jì)項(xiàng)目高度相關(guān)，能真實(shí)、客觀地反映試驗(yàn)結(jié)果；
　?。?）能準(zhǔn)確測量，可行性好，無需增加太多的樣本及成本；
　?。?）其結(jié)果能夠得到同行專家及新藥審評部門的接受。

　　但是，在對具體疾病的療效評價時，如何確定次要結(jié)果指標(biāo)與主觀指標(biāo)的相關(guān)性、次要指標(biāo)對療效的價值，能否替代主要指標(biāo)卻并非易事。因此在選擇替代指標(biāo)時必須持非常慎重的態(tài)度。

　　同一藥物的臨床試驗(yàn)，選擇不同的結(jié)果指標(biāo)甚至可能會得出截然不同的有效或無效的結(jié)果。所以，應(yīng)當(dāng)對所選擇的療效指標(biāo)的有效性和可信性進(jìn)行驗(yàn)證。

　　許多疾病往往表現(xiàn)出機(jī)體的功能、代謝、組織結(jié)構(gòu)等多方面的綜合改變，其對治療藥物的反應(yīng)也可能是多方面的，因此評價藥物療效的指標(biāo)或標(biāo)準(zhǔn)也應(yīng)當(dāng)是能綜合性的。例如，對于乙型肝炎的療效評定指標(biāo)，應(yīng)當(dāng)包括病毒標(biāo)志物、免疫功能、肝功能、自覺癥狀、體征以及肝組織活體檢查等。應(yīng)當(dāng)避免以單純的試驗(yàn)檢驗(yàn)指標(biāo)、體征等代替主要指標(biāo)。

　　臨床試驗(yàn)實(shí)施過程中，在選擇了合理的結(jié)果指標(biāo)之后，提高研究人員對指標(biāo)觀測、測量的準(zhǔn)確性和可靠性就成為客觀評價試驗(yàn)結(jié)果的關(guān)鍵。應(yīng)當(dāng)對觀測、測量的方法、手段做出具體的規(guī)定，執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，減少不同操作人員的隨意性，以避免各種偏倚的發(fā)生。